款干細胞藥物已被多個發達批準上市銷售

　　今年5月17日，加拿大衛生部（Health Canada）批準了Osiris公司生產的（伯如凱茂）干細胞藥物上市銷售。該藥成為上款經發達批準的用于治療異體抗宿主病的非處方間充質干細胞藥物，并獲得了在該領域長達8年半的生產類似產品的排他性權利。

　　“取得的進步不僅僅是Osiris公司的成功，更是全干細胞藥物領域的一大突破。” Osiris公司董事會主席和執行官C. Randal Mills博士認為，“干細胞藥物領域的市場化大門已經打開，相信不會是后一個。”

　　今年6月14日，繼在加拿大市場獲批之后僅僅不到一個月的時間，新西蘭醫療管理局（Medsafe）批準成為新西蘭市場上合法銷售的治療兒童急性移植物抗宿主病的藥物。

　　今年9月28日，Osiris公司宣布獲得了瑞士醫藥管理局（Swissmedic）的快速審批程序資格，該資格也稱“快速通道”，進入該快速通道的藥物可比其他藥減少一半的審批時間，該資格也可為拿下瑞士市場鋪平道路。

　　截至目前，已經獲得6個的批準，獲準在其市場上進行銷售。在美國，以EAP臨床試驗（指制藥企業為了讓患有嚴重疾病且不適合參加對照試驗的患者，在特定的條件下，能夠得到正處于臨床試驗階段的研究新藥的治療而開展的一類臨床試驗）的形式進行使用。據今年10月31日的新消息，美國食品藥品監督管理局（FDA）正在考慮通過一項政策，允許處于“死亡邊緣”或者“衰竭期”的病人接受小規模的、更加快速的臨床試驗治療，該項政策將有助于干細胞類藥物更快地在美國市場實現銷售。

　　Osiris公司位于美國馬里蘭州，是一家從事干細胞藥物研制和干細胞治療技術的高科技公司。主要致力于開發和推廣治療包括器官移植后排異反應癥和各類心血管疾病在內的多種疾病的非處方間充質干細胞藥物，同時也致力于加速干細胞生物外科治療業務的市場化。是Osiris公司旗下的主力產品，主要針對急性移植物抗宿主病（器官移植后的排異反應癥）、克羅恩病、急性放射性并發癥、I型糖尿病、急性心肌梗死和肺病等病癥的治療，是目前批準的具有修復心臟病后組織損害、保護型糖尿病病人胰島細胞和修復肺病病人肺組織療效的干細胞治療藥物。此次快速進入發達市場，“一路綠燈”與傳統新藥先在發展家銷售再回到發達的上市路線有所不同，從中可以看到發達對干細胞藥物需求的迫切程度，明確顯示出未來干細胞藥物的發展前景將其廣闊。

　　Osiris于2007年在納斯達克上市，近期的股價為10美元左右，市值3.4億美元，市盈率102.5倍。美國生物科技行業同期的平均市盈率僅為20.2倍，資本市場對干細胞藥物相關企業給予了同行業5倍以上的估值水平。公司股票價格在過去一年內平均漲幅為105%，高漲幅超過150%，而同期納斯達克漲幅僅在10%左右。

　　干細胞治療的時代已經到來

　　一切生物都由細胞組成，細胞是生命的基本結構單位。人是多細胞生物，在人體內總共有200多種細胞，它們都具有特殊的結構并執行特定功能，例如收縮的心肌細胞，或者傳遞信息的神經細胞等。人體細胞按照分化能力來說，可以分為干細胞、祖細胞和成熟細胞。

　　干細胞是能夠長期存活，具有不斷自我更新和多向化潛能的原始細胞，幾乎存在于所有組織中。干細胞能夠長期存活和不斷的自我繁殖特性，可以跨系跨胚層分化為所有的組織細胞的可塑性，以及能夠向病理部位遷移的化學趨向性，使其具備了能夠治療各種細胞損傷性疾病的可能性。

　　然而，在干細胞研究和發展的過程中長期受困于宗教倫理觀和醫學道德爭議。西方人認為胚胎和成型的人本質上沒有區別，從胚胎中提取干細胞會破壞胚胎，無異于扼殺生命，這種倫理上的巨大爭議成了胚胎干細胞研究的主要障礙。2005年教皇約翰·保羅二世曾發表14天之后才形成生命的說法，認為14天之前只是一團細胞，并未成為生命。這個說法對干細胞研究的推動意義深遠。2009年，奧巴馬總統上任伊始即解禁了長達8年之久的干細胞研究資助禁令。

　　近年來，干細胞治療技術快速發展。美國FDA 2009年12月31日以前共批準2980項干細胞治療項目；2010年7月30日，美國捷龍公司獲準上例胚胎干細胞臨床使用，這是醫學的一個里程碑；2010年10月，英國例干細胞人體試驗獲得批準；近兩年，韓國已批準3例干細胞治療藥物。各種干細胞顛覆性技術在陸續被突破，各種產業化的嘗試如雨后春筍。隨著Osiris公司生產的這種“即取即用”非處方干細胞藥物的上市銷售，圍繞著異體干細胞一些道德束縛被進一步突破。

　　臨床級干細胞治療產業發展具有非同尋常的社會意義和不可估量的經濟效益。基于美國FDA批準相關產品的實際銷售額，研究人員估算了2008到2014年臨床級細胞治療產業的市場情況，發現在不到10年的時間里，臨床級細胞治療產業從幾百萬美元的年收入發展到今天已經超過10億美元。保守預計到2014年，有望獲得更大的增長，達到51億美元。

　　可以看到，細胞治療技術的廣泛應用已經不可避免，細胞治療產業正在急劇擴張。2011年，臨床級細胞治療產業次年銷售額達到10億美元，數以千計的相關臨床試驗正在展開并得到眾多患者的強烈支持，細胞治療的時代已經到來。

　　干細胞治療在的發展

　　我國干細胞治療實踐可追溯到20世紀60年代的骨髓移植，就是移植骨髓干細胞。2009年3月我國是繼英國、美國之后第三個宣布干細胞治療作為三類醫療技術合法化的，干細胞臨床研究也隨之進入蓬勃發展階段，尤其是骨髓、外周血干細胞治療失代償期肝硬化；運有用自體骨髓干細胞、自體外周血干細胞治療糖尿病足患者；采用異基因臍帶血有核細胞治療自身免疫性疾病，如，潰瘍性結腸炎、系統性紅斑狼瘡等等，均取得了不錯的療效，這些臨床治療研究都走在的前列，在和雜志上發表了數以千計的文章。

　　盡管我國干細胞治療是合法的，但是，進行干細胞治療的醫院是需要到監管部門進行備案的，迄今為止沒有一家干細胞治療醫院得到了備案回復，從事干細胞治療醫院都處于合法不合規尷尬境地。由于相應的監管法規在細則上的缺位，在利益驅動下，干細胞市場亂象叢生。我們采訪到了先前投資干細胞治療的汪先生，據他介紹，干細胞產業分為三部分：部分處于上游，干細胞制備主要原料臍帶血儲存；第二部分處于中游，干細胞提純制備；第三部分處于下游，干細胞介入治療，這一部分都集中在醫院。由于干細胞臨床效果顯著，有些邊緣患者求助于干細胞治療，一些不良醫院借機，加上民間資本以承包醫院科室模式進入，治療費用一漲再漲，從剛開始的幾千元漲到后來的幾十萬元。處于中游進行干細胞制備的企業則難獲青睞，獲得合法注冊產品的干細胞企業非常缺乏，有一些未經批準的或沒有注冊的干細胞產品流入了市場，質量難以保證，治療效果大打折扣，患者投訴越來越多。

　　2011年12月16日，衛生部發布《關于開展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》，衛生部與食品藥品監督管理局決定開展為期一年的干細胞臨床研究和應用規范整頓工作。通知中明確規定，“停止未經衛生部和食品藥品監督管理局批準的干細胞臨床研究和應用活動。2012年7月1日前，暫不受理任何申報項目”。由于此通知采取的是一刀切措施，干細胞臨床研究也因干細胞治療亂局受到了殃及，目前這種凍結狀態仍未解禁。

　　近，我們注意到工程院院士、原軍事醫學科學院院長吳祖澤在抗衰老生命科技產業發展論壇會議期間透露，“干細胞臨床研究領導小組正在研究制定一整套全新的干細胞管理制度，干細胞臨床應用研究將比照發達一類新藥進行管理”。

　　就干細胞的發展情況，我們采訪了寧夏中聯達生物有限公司董事長王懷林先生。中聯達是目前一家擁有干細胞分離技術發明的公司，其骨髓、臍帶血、外周血細胞處理試劑盒是個經食品藥品監督管理局批準合法用于干細胞臨床治療的產品。當問及干細胞業如何保持并與接軌，王董事長表示：“一方面，希望政策進一步規范支持干細胞發展，參照美國的EAP制度，早日出臺相關的法律政策來規范和引導干細胞臨床治療的發展，造福更多身患重癥或處于癥晚期的患者。另一方面，干細胞治療是一種治療手段，需要大量的臨床研究數據作為支撐，廣大臨床醫學工作者在細胞治療方面雖然做了大量的臨床研究，治療了數以萬計的病人，但都著眼于實際臨床治療，臨床研究所得數據缺乏規范性，加上各處開花，使我們還缺乏大樣本、多中心的臨床應用研究數據，一些研究結果難以讓同行信服。希望政府進行投資，建設干細胞臨床研究基地，夯實研究基礎，保持干細胞研究的地位。”

　　政府對干細胞技術非常重視，在政策上給予了大力支持。政府把干細胞列為863 和973 計劃，在973 計劃中，干細胞領域是立項多的一個。生物及醫藥工業“十二五”規劃中均明確指出要積開展干細胞等細胞治療產品的研究，重點研發針對惡性腫瘤、自身免疫性疾病等重大疾病的干細胞和免疫細胞等細胞治療產品。今年6月13日，胡錦濤主席在《中科院第十六次院士大會、工程院第十一次院士大會上的講話》中明確指出：“兩年來，兩院院士和廣大科技工作者緊緊圍繞我國發展重大戰略需求，瞄準科技前沿，開拓進取，銳意創新，奮勇拼搏，我國科技工作取得一系列新成就新進展……量子信息、納米科技、干細胞和再生醫學、生命起源和進化等若干重要和新興領域的前沿探索進入前列……”